我们首先通过RNA干扰药物

第一个治疗基于RNA干扰(RNAi)基因沉默已通过美国食品和药物管理局(FDA)。奥尼兰姆制药得到了绿灯Onpattro (patisiran)治疗遗传性转体基因是淀粉样蛋白——一种罕见的、进步的,常常是致命的疾病。

这种遗传性疾病患者的突变使一种有毒的转体基因蛋白沉积在心脏和周围神经。Patisiran使用短的双链RNA沉默该基因目标和摧毁的信使核糖核酸(mRNA)编码序列制造蛋白质。

RNAi是一个自然过程在1998年首次发现我们分子生物学家安德鲁火和克雷格·梅洛。这一对赢得了诺贝尔生理学或医学奖在2006年的发现。利用RNAi的治疗潜力受到困难得到合成小干扰RNA (siRNA)病人,同时保护这些脆弱的分子从破坏核酸酶的酶。奥尼兰姆包围它的合成核lipid-based纳米颗粒,并将其进入肝脏。

这预示着一个全新的到来批准类的药物,”约翰·Maraganore说的首席执行官。他标记潜在的一系列新的RNAi-based疗法从奥尼兰姆在未来几年。

发展适当的核药物必须克服多种复杂的生物挑战包括策略来调节特定基因的表达,防止非目标效应,幸存的核酸酶和交付的核目标组织的评论加文·塞缪尔,高级副总裁夸克制药在弗里蒙特,RNAi疗法公司,我们。夸克有三期临床试验进行了一个RNA-based治疗肾移植后移植肾功能延迟恢复(DGF),,另一个用于预防心脏手术后急性肾脏疾病。

Samuels希望这是许多批准的第一个地址的难治性疾病。他的乐观在工业和学术界都是共享的。而不是治疗疾病症状,RNAi可能用于治疗疾病的原因——逮捕或逆转疾病的过程,”说乔米尔纳英国约克大学的名誉教授。其他疾病和其他球员将遵循,RNAi-based疗法的未来终于发射由于基础科学的鸡尾酒,转化科学、金融和信仰。”

“现在这个领域已经学会如何有效地交付这些分子目标组织,我相信我们会看到更多RNAi-based疗法在不久的将来,”Chris Anzalone说的首席执行官箭头制药美国帕萨迪纳市,在治疗慢性乙型肝炎和治疗一种罕见的肝脏疾病。这批准为整个RNAi社区是一大进步,”他补充道。社区包括学者和企业等沉默疗法,Benitec生物制药,杨梅,Dicerna和RXi、工作等各种疾病癌症和艾滋病毒。