可证明的积极效应并不一定转化为一个可行的药物
美国制药企业默克公司最近发布了一些临床试验结果许多人惊讶的是,包括我。默克公司一直在发展anacetrapib——一个胆甾醇酯转运蛋白的抑制剂(CETP)——许多年了,作为一个潜在的治疗心血管疾病。
没有太多的细节,在这个领域从来都不是供不应求,CETP航天飞机胆甾醇酯和甘油三酯脂蛋白之间分数,它被认为是一种药物目标至少从1990年代早期。CETP抑制剂不仅要降低所谓的“坏”胆固醇(低密度脂蛋白,低密度脂蛋白),但显著增加“好”胆固醇(高密度脂蛋白,高密度脂蛋白)在同一时间。常见的心脏病的思考方式,这应该是一个优秀的组合效应,导致动脉粥样硬化,减少心脏病,等等。
一些机构试图开发CETP抑制剂,和每一个人来悲伤在临床试验中,通常在巨大的费用
但事情并不是那么简单(这是一个短语,这将使一个乏味的但是完全真实的座右铭制药公司)。一些机构试图发展CETP抑制剂,尽管他们对脂蛋白都有期望的影响,每一个都有悲伤在临床试验中,通常在巨大的费用。要么什么都不做的化合物对心血管的结果,甚至造成轻微的但可证明的伤害——当然不是任何人都在期待什么。默克公司是去年公司仍然希望在该地区一个有用的药物,许多竞争对手交错后希望他们从未听说过CETP放在第一位。
意外的是,anacetrapib实际上满足了主要终点,统计上减少主要冠状动脉事件。第一,尽管如果20年前你对该领域的研究人员说,需要在2017年之前证明他们可能会被吓坏的。还不清楚是什么,就目前而言,这种化合物是否会销售药品。默克公司仍在考虑是否要申请监管部门的批准,使统计预警观察员立即想到“效果”这个词。
默克的审判有30000个病人,让他们看到统计学意义,即使是很小的影响
任何人试图了解临床试验结果应该时刻准备好。效果技术上的区别的两个研究小组(治疗和控制)除以标准差。在实践中,这使得它的影响程度;的标准化和纠正措施组之间的差别。默克的anacetrapib试验有30000名患者:一个巨大的和昂贵的努力,应该允许他们看到统计学意义,即使是很小的影响。这是一个很大的一部分人意味着当他们谈论审判是否足够的动力去接一个给定的效应:审判与几个参与者只能达到意义与巨大的影响大小,等等。问题是,默克公司看到了统计学上的结果是有用的还是太小了?我们将不会知道直到今年秋天,最早。
这个故事说明了药物研究的几个重要特征,他们中的许多人不舒服。澳门万博公司首先,看似坚实的假设仍然非常开放,被否定了,因为在很多情况下,我们不理解人类疾病的生物学。在这个例子中,人类lipidology显然有事情我们还没有把握!第二,许多治疗领域需要储备的坚韧,耐心,和(尤其是)现金为了一个成功的药物。我不愿意估计多少钱进入CETP药物研究整个行业,但这是实质性的。最后,可以成功还是失败,结束了治疗并不能使足够的差异使其有价值的发展。令人懊恼的是,你经常需要花大部分的钱找出来。没有替代真实数据从真正的病人,他们只有参与的最后和最昂贵的阶段过程。知识很少容易在任何地区,尤其是在这个行业。
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