设置标准(坚持)

我从来没有嫉妒药品监管机构所做的工作,特别是在美国和欧洲的其他国家把他们的线索。他们不断地抨击,既是巨大的枕头,新药思想沉不见了几个月或几年,现有只慢下来而他们小心地应用指纹的每一步过程;只有强大的制药公司的棋子,批准各种useless-but-lucrative甚至是彻头彻尾的有毒的“治疗”,疏忽的一波又一波的多站在精心修剪的手中。你也许会感到惊讶,有多少人能同时持有两种观点或多或少,或它们之间交替取决于环境。(或你可能不会感到惊讶,这取决于你对人类本性的看法!)

那些在漫画显示相反的危险药物的批准,。你真的可以让过多或过少的事情,和后果无论哪种方式实际上是非常糟糕的。我认为人们问这样的一个机构,然而,类似于他们问一个好法官的法律制度。他们想要一致性,某种意义上说,每个案例一样的评判标准,而这些标准已经明确到每一个人。标准的变化必须由,自然,但这些变化也必须发生原因明确表示。

我们想要一致性,某种意义上每个案例一样的评判标准,这些标准已经明确表示

近年来我把这一切,因为我已经开始怀疑美国食品和药物管理局(FDA)对这些原则的承诺。有一些有问题的电话。例如,小型生物技术Sarepta有两个“exon-skipping”基因治疗杜氏肌萎缩症(eteplirsen和golodirsen)尽管批准,当时,没有令人信服的证据的效力。种抗体抗体Aduhelm (aducanumab)被批准用于治疗阿尔茨海默病,即使在机构的统计出来反对这个主意,再次说功效并没有被证实。同样,Eisai-Biogen后续抗体Leqembi (lecanemab)也被批准,可能略好疗效的证据(众说纷纭的),但是在这两种情况下一些真正的问题在某些病人可能致命的副作用。

的英国医学Journal现在已经报道,2019年FDA批准Recarbrio(三种药物抗生素组合)似乎违反了自己的标准从任何角度。该机构的评论者,事实证明,药物已经研究了错误的病人人口和错误的临床试验设计,使它不可能说如果它提供任何好处,这使它令人不安的是,很多患者会经历更糟糕的结果比目前的标准治疗。可以肯定的是,最终的药物没有批准的患者在试验研究:相反,它是通过为别人“不替代治疗方案”。但这些患者没有测试,这意味着没有证据表明Recarbrio有任何功效提供它们。

这些决策似乎是可原谅的,当看着一个接一个,但他们冒着机构的声誉作为一个公正的法官

似乎没有办法广场与FDA批准的规定标准,并加入上述案件类别(和其他)。这些决策似乎是可原谅的,当看着一个接一个,但他们冒着机构的声誉作为一个公正的法官能够执行标准。我相信公司很高兴收到这些批准,但是,幸福不会做(或其他任何人)多好如果我们不再是确定如何让药物市场。我们在这个行业已经有足够的不确定性——不是吗?

有趣的是,所有这些监管要求似乎由希望思考疗效和尚未被满足的医疗需求(尽管在Recarbrio的情况下,BMJ指出,未满足的需求已经由药物的时间来到了机构批准)。虽然我很高兴该机构有一个很大的心,我宁愿有一个正常运转的大脑皮层。从海明威偷一条线,是不是很想?“不是一个好监管框架。FDA需要解释本身,它需要意识到它需要解释自己。但是现在,没有任何类似情况发生的迹象。