批准的第一个基因治疗药物

Glybera Alipogene tiparvovec,营销,已经成为第一个基因治疗药物获得批准在美国或欧盟。欧洲药物已被批准用于治疗缺脂蛋白脂肪酶(LPLD),也称为家族hyperchylomicronemia,一种十分罕见的遗传疾病,阻止血液中的脂肪颗粒的新陈代谢,导致潜在的致命的胰腺炎症由于堵塞造成的堆积的脂肪颗粒。它是由UniQure,制药公司总部设在荷兰。

基因治疗是——一般来说,使用编码DNA提示身体纠正或减轻异常基因的行为,往往通过提供一个工作副本的基因。Glybera注射含有人体脂蛋白脂酶(LPL)基因变异LPLS447X向量。