本Valsler
本周，弗朗西丝·艾迪生为我们带来了美国批准的第一种艾滋病药物的故事……
弗朗西丝·艾迪生
24日th1980年4月，旧金山居民肯·霍恩向疾病控制中心报告患有卡波西肉瘤。当时还不知道，但这是一种流行病的开始，迄今为止，这种疾病已经夺去了70多万条生命。今天，肯·霍恩被认为是美国艾滋病流行的第一个患者。在这一年内，一些患者可能已经死于这种疾病，但又过了七年，医生才能够开出第一种艾滋病药物:叠氮胸苷(AZT)。
早在艾滋病流行之前，这种药物就被开发出来了，目的完全不同。1964年，密歇根癌症基金会的杰罗姆·霍洛维茨博士正在寻找一种化合物，这种化合物能够将自己插入癌细胞的DNA中，从而破坏癌细胞的复制。他的研究发现了AZT，但当这种药物在老鼠身上测试并发现无效时，它就被放弃了。
20年后，一家名为巴勒斯惠康(Burroughs Wellcome)的制药公司开始大规模寻找可以对抗艾滋病毒感染的化合物。这家公司，也就是现在的葛兰素史克(GlaxoSmithKline)，以开发抗病毒药物而闻名，随着艾滋病在美国的流行，他们将注意力转向识别可以破坏病毒的化合物。其中一个候选化合物是化合物S，这是霍洛维茨在60年代研究的分子的重新合成版本。早期动物试验表明，化合物S能够阻断病毒活性。
研究结果立即提交给了美国食品和药物管理局以及美国国家癌症研究所。上个世纪最令人难忘、也最具争议的药物试验之一就这样开始了。
80年代的药物测试没有现在这么全面，但一种新药要获得FDA的批准仍然需要8到10年的时间。随着每天报告的艾滋病毒/艾滋病病例越来越多，死亡人数越来越高，很明显，这种周转时间是不够的。因此，FDA创建了一个新的优先级名称，称为1-AA，并开始了自该机构成立以来最短的药物试验。
在一项安全性和有效性的联合测试中，Burroughs Wellcome设计了一项为期六个月的双盲试验，涉及大约300名艾滋病患者。前提很简单:一半患者服用糖安慰剂，另一半患者服用AZT。如果服用此药的人群健康状况显著改善，且无明显副作用，那么AZT将被快速推向市场。
最后，试验仅在16周后就被放弃了。在此期间，服用安慰剂的那组有19名患者死亡;服用药物的那组只经历了一次。Burroughs Wellcome得出的结论是，如果继续进行试验意味着剥夺患者可能挽救生命的治疗方法，那么这是不道德的。FDA同意了，在创纪录的20个月后，Retrovir于3月19日正式被批准用于艾滋病患者th, 1987年。
不幸的是，这个故事并不完美。为了尽快将一种药物——任何一种药物——推向市场，Burroughs Wellcome在试验中偷工减料，这导致许多人质疑其准确性。首先，参与的医生没有得到如何治疗艾滋病相关疾病的指导，因此没有标准化的治疗方案。更令人谴责的是，一些报告声称，治疗中心将AZT和安慰剂放在一起，并随机分发。这意味着每个病人都有可能得到至少小剂量的可能挽救生命的药物，但这也将使试验结果完全无效。其他批评人士很快就对AZT的价格提出了质疑，AZT的价格约为每年8000美元(相当于现在的近1.8万美元)。
尽管存在种种问题，AZT仍被认为是成功的。它为未来艾滋病药物的迭代提供了模板，从1991年的二danosine开始，今天FDA认可了9种不同药物类别的46种不同药物。患者的前景发生了惊人的变化:在80年代，从感染开始的预期寿命约为12年;这些天，接近50。
本Valsler
这就是弗朗西丝·艾迪生。下周，又轮到我了。我将探索2C家族的精神活性合成苯乙胺——首先由著名的心理学家亚历山大·舒尔金为他的书创造我所熟知和喜爱的苯乙胺现在又与2017年24岁的Louella Fletcher-Michie在英国音乐节上的悲惨死亡有关。
在那之前，给我写信，告诉我你想收到的任何化合物元素中的化学治疗-电子邮件chemistryworld@rsc.org或者推特@chemistryworld。我是本·瓦尔斯勒，感谢收看。
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