让药物变得更好

医生怎么知道治疗疾病的各种药物中哪一种最适合你呢?通常是经验和直觉的结合，结合解释临床试验报告和制药公司代表的信息。

似乎可以有把握地假设，新上市的药物一定比现有的药物更好。但是,正如德国医疗质量与效率研究所的一项研究(IQWiG)表明，这种假设充其量是站不住脚的。在2011年至2017年期间，德国批准的216个新药物(包括152个新药分子和64个现有药物的新用途)中，只有四分之一可以最终证明它们“比标准治疗提供了相当大或重大的好处”。也就是说，几乎所有的新药至少都和它们的竞争对手一样好。

对制药业的批评之一是，几种新药普遍出现具有相同的作用机制——经常被贴上“模仿”的标签，并被视为“不是真正的创新”。但这种说法没有考虑到开发新药的漫长时间和巨大难度。即使几款产品相隔几年发布，它们的开发也会在5-10年前就开始了，每个产品对其他产品的存在几乎一无所知，只是基于一些新发现的基础科学，从而发现了一个机会。说只有第一种药物才是真正的创新和有价值，这是对一个团队首次找到完美药物的能力过于信任，同时又忽视了数千名敬业的工业科学家的努力。

尽管德国于2011年提出要求，要求制药公司必须证明新疗法优于现有疗法，但在IQWiG团队调查的大多数案例中，证据是无法获得或不确定的——通常是因为试验没有正确进行(或根本没有进行)。

安慰剂对照试验，而不是那些将新药与现有的标准积极治疗进行比较的试验，对公司来说，成本要低得多，也更容易进行，但对医生来说，提供的比较数据却没有那么有用。与此同时，根据与临床不直接相关但可快速准确测量的结果(例如某种生物标志物的水平，而不是总体生存期或疾病发作的频率和严重程度)来衡量药物的性能，再次允许药物通过更短、更便宜的试验获得批准，但并不总是转化为更好的药物。

面对面的试验对患者和医生来说似乎更可取，但谁应该负责进行这些试验呢?有多少竞争药物需要作为对照?只是市场领导者，还是所有的候选人?在竞争对手几个月后发布的药物要求额外的试验似乎有点不公平，因为两者都已经经历了相同的长达数年的过程。

大型国家医疗保健提供商有机会利用药物在实践中使用时产生的比较数据——正如激进的医生本·戈德克尔(Ben Goldacre)在英国广泛宣传的那样。这将意味着医生在这一过程中有利害关系，他们将从产生公正和有用的结果中获得最直接的利益。但是，虽然比专门的试验便宜，但这仍然需要一些资金，几乎没有医疗系统能够腾出这笔资金。既然企业已经表明，不能指望它们来生成这些数据，也许是时候减轻它们的责任了，但仍要求它们为此付费。