Crispr商业化

在发现基因编辑潜力的短短三年内，Crispr新技术已成为基因组学研究中最热门、也是最具争议的发展。现在，它不仅是一门科学，也是一门大生意。

Crispr(聚集规则间隔的短回文重复序列)首先在细菌中发现，是一种基因组编辑工具，可以基于RNA-DNA碱基配对靶向任何生物体中的特定基因，然后通过被称为Crispr相关蛋白9或Cas9的酶的活性精确切割基因。这项技术可以删除、修复或替换基因，而且比其他基因编辑技术更快、更容易、更便宜，原则上也更精确。Crispr在人类健康、农业和工业生物技术领域都有潜在的好处，因此进入生物学名人堂也就不足为奇了。

遗传goldrush

这项技术走出学术界只是时间问题，2015年，许多公司已经投资于Crispr技术。首先是制药巨头诺华(Novartis)，该公司与基因编辑初创企业Intellia Therapeutics和Caribou Biosciences分别签署了两份协议。该公司计划利用Crispr技术改造免疫细胞和血液干细胞，并将其作为药物研发的研究工具。

就在诺华制药几周后，同行制药商阿斯利康(AstraZeneca)与威康信托基金会桑格研究所、创新基因组学计划、马萨诸塞州的Broad和Whitehead研究所以及赛默飞世尔科学公司(Thermo Fisher Scientific)达成了四项协议。作为该公司内部Crispr项目的补充，该技术将在一系列疾病领域的临床前模型中识别和验证新靶点。

随后，免疫治疗公司Juno Therapeutics与基因编辑初创公司Editas合作，开发抗癌免疫细胞疗法;Vertex制药公司和另一家初创公司Crispr Therapeutics签署了一份价值26亿美元(18亿英镑)的协议;而Regeneron Pharmaceuticals与ERS Genomics达成了专利许可协议，后者拥有Crispr先驱之一Emmanuelle Charpentier的Crispr基础知识产权。这一领域不仅局限于制药行业，杜邦科技公司还与立陶宛维尔纽斯大学和Caribou Biosciences结成了联盟，对植物育种和农业应用特别感兴趣。

Crispr Therapeutics首席科学官比尔·伦德伯格(Bill Lundberg)说:“制药行业对Crispr- cas9基因编辑的兴趣在去年真正起飞。”“我花了相当多的时间与有兴趣与我们合作的公司和组织讨论。”

除了这些交易，通过制药和其他资金来源，旨在将Crispr技术及其相关产品商业化的初创公司也得到了快速投资。由Crispr先驱詹妮弗·杜德纳(Jennifer Doudna)创立的Caribou已融资1500万美元;Charpentier成立的Crispr Therapeutics自2014年4月以来已融资8900万美元，通过与Vertex的交易又融资1.05亿美元;以及Crispr专利持有者张锋创办的Editas，已经带来了超过1.6亿美元的收入。

一位分析人士说，虽然现在还为时尚早manbetx手机客户端3.0这项技术可能会给企业带来变革。汤森路透生物世界(Thomson Reuters BioWorld)高级科学编辑布林德尔(Anette Breindl)说，一笔潜在价值26亿美元的交易说明了这项技术可能达到的整体规模。

阿斯利康(AstraZeneca)并没有失去Crispr的商业潜力。该公司发言人凯伦·伯明翰(Karen Birmingham)说，该公司认为，这项技术为困扰制药业的研发挑战提供了强有力的解决方案。她说，从加速识别和验证新的治疗靶点，到在更短的时间内创建更好的人类疾病动物模型，再到减少失败产品的数量，Crispr似乎将节省数百万美元的研发成本，并促进药物发现。“最终，通过Crispr的应用，我们希望提高药物研发过程的生产率。”

杜邦先锋公司(DuPont Pioneer)研发副总裁尼尔·古特森(Neal Gutterson)表示，同样在农业领域，Crispr有望以更高的精度和更快的时间表为种植者开发解决方案。他说，目前农产品的平均开发时间为10到20年，这使得预测种植者的需求具有挑战性，而且变化的速度正在加快。“Crispr-Cas9基因组编辑可以让我们更快地对种植者的需求做出反应，并提高我们用相同或更少的资源种植更高产量作物的能力。”

专利之战

但在研究和商业机会激增的同时，一场围绕Crispr的专利战却在幕后酝酿，为这项技术未来的商业潜力蒙上了一层阴影。2012年，杜德纳和夏彭迪埃在共同研究Crispr后提交了专利申请，7个月后，张继科又提出了单独的专利申请。尽管他是第二名提交专利的人，但根据他声称的发明日期，他获得了专利。现在Doudna和Charpentier的团队已经被美国专利和商标局授予了“竞争性权利要求的干扰审查”，以确定是谁发明了这项技术。

如果Crispr被证明是有用的，它就会被使用，人们就会赚钱

汤森路透生物世界的监管编辑Mari Serebrov说，目前还不清楚结果会如何发展。他说，如果法院裁定这项技术不能获得专利，可能会令投资降温。另一方面，如果一个集团获得专利，可能会导致垄断，并可能使许可证更昂贵或阻碍研究，因为专利可能会锁定该领域，这取决于它们写得有多广泛。她说，由于存在这样的不确定性，市场可能会暂时平静下来，因为人们都在等着看这场战役的结果如何。生物技术巨头孟山都已经限制了Crispr的应用，直到做出决定。

但全球创新/专利指标中心主任Greg Aharorian认为，这场争端不会对科学和研发产生任何严重影响，不过他警告说，专利战持续得越久，没有达成协议，新型基因编辑被发现的可能性就越大，这“可能会削弱它们未来的利润”。但是，“如果Crispr被证明是有用的，”他补充说，“它将被使用，人们将赚钱”。