基因编辑可以消灭艾滋病等疾病,但其风险不容忽视

我们被告知,使用Crispr进行简单而准确的基因编辑将改变一切。据他说,它将“重塑世界”《连线》杂志.如果我们相信,这将导致“人类2.0”《纽约客》.当然,这一切都取决于我们能走多远。

基因操纵,设计师婴儿概念艺术品

来源:©科学图片库

Crispr方法使用Cas家族的细菌酶,尤其是Cas9,来剪切目标基因——这些蛋白质是细菌免疫系统的一部分。这种酶由一段与相关基因DNA匹配的RNA链引导到位。

这项技术的出现意味着用基因疗法修复和重组基因似乎终于近在眼前了。Crispr在人类中的安全性尚未完全确定,但美国已批准将其用于增强T细胞(我们自身免疫系统的关键组成部分)用于癌症治疗的临床试验。中国四川大学也在进行类似的试验。

这是因为Crispr既如此具体,又如此容易做到,所以它真正具有革命性。更引人注目(有些人会说令人不安)的前景可能来自使用Crispr来修改种系:使人类配子或胚胎发生基因变化,由这些配子或胚胎培养出来的人的后代遗传。

基因疫苗接种

这可能是非常有益的。想象一下,用基因编辑技术培育出具有CCR5基因改良形式的人。CCR5是一种蛋白质,艾滋病毒会附着在这种蛋白质上攻击免疫系统。即使他们感染了艾滋病毒,他们也永远不会感染艾滋病。这种疾病不仅可以治愈,而且可以有效地消除。

这种“基因疫苗”策略是由美国哈佛大学的乔治·丘奇(George Church)提出的,他参与了2013年Crispr在人类细胞中的首次演示。但也有风险——首先,众所周知,修改CCR5以抵抗艾滋病毒可能会增加对西尼罗河病毒的易感性。美国斯坦福大学的生物伦理学家Hank Greely说:“我们不知道去除CCR5这样的基因会产生什么样的连锁反应。”“这在所有灵长类动物中都是非常保守的——它可能在起作用。”用大规模实验来消灭它似乎是不明智的。”

没有人认为这种情况会很快发生。当然,像丘奇这样的研究人员非常清楚,在考虑如此激烈的干预之前,有必要检查连锁反应。无论如何,美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)目前拒绝对种系进行基因编辑。实际上,美国的国家法律并没有禁止这种行为,但在大多数欧洲国家都是这样。这不仅是因为安全问题尚未得到解答,还因为其长期影响需要仔细讨论伦理、法律和社会问题。

胚胎研究

然而,这并不意味着不允许对人类胚胎进行基因编辑:这是允许的。去年,英国人类生育与胚胎管理局(HFEA)批准了弗朗西斯·克里克研究所(Francis Crick Institute)凯西·尼亚坎(Kathy Niakan)在早期人类胚胎中使用Crispr进行研究的申请。这些胚胎不存在被用于生殖目的的问题;尼亚坎想要研究受精后6天左右胚胎发育的遗传学。她和她的团队希望收集到的关于控制细胞类型早期分化的基因的信息,可以帮助阐明发育障碍和流产的原因,从而可能使辅助受孕更安全、更有效。

尽管如此,允许胚胎修饰的共鸣使得这个决定——迄今为止由HFEA颁发的唯一的胚胎基因修饰许可证——极具争议。如果胚胎研究被允许超过14天的限制(1984年,一个委员会被任命来管理试管婴儿,这导致了HFEA的成立),情况可能会变得更加严重。去年12月,在伦敦举行的一次会议上,由慈善机构进步教育信托组织,科学家、生物伦理学家和教会领袖讨论了将堕胎限制延长至28天的利弊——尽管目前还没有计划允许这样的改变。

关注种系基因编辑可能出现的问题是正确的。1很多可能。失误并不像有时暗示的那样不可挽回,但大多数研究人员都同意,在这一点上,我们对风险的了解还不够。然而,人们往往没有充分认识到,不使用一项可能有益的技术会有什么危险。如果人们继续遭受折磨并死于使人衰弱的疾病,那将是悲惨的,而我们可以利用Crispr所提供的知识来治愈这些疾病。

对后代进行基因改变将是生物医学的一个新起点,不仅对健康有影响,对社会和伦理也有影响。我们不应该忽视利益,但也不能通过冷冰冰的成本效益分析来决定这些问题。我们必须希望,细致入微、深思熟虑的讨论这种濒危物种仍然存在。