监管之间

9月中旬，美国食品和药物管理局(FDA)批准了其第一种治疗杜氏肌营养不良症的药物(DMD)。这听起来像是好消息，直到你听说这种药物是否真的能有效治疗这种疾病还存在很大的疑问。

DMD是一种罕见的疾病，由无法产生肌肉蛋白dystrophin引起。这导致肌肉退化和死亡——通常在30岁之前。Sarepta Therapeutics公司的药物Exondys 51 (eteplirsen)可以部分恢复患者产生a改良版的肌萎缩蛋白．然而，产量的增加相对较小，目前尚不清楚这是否足以对患者的生活产生真正的影响。

FDA的科学评估人员认为，来自Sarepta的12名患者的试验数据表明，该药物不太可能提供临床益处，并建议驳回该药物。但该机构的药物评估和审查中心(Center for Drug Evaluation and Review)的负责人否决了这一意见，并给予了“加速批准”，因为该药物已经达到了增加抗肌萎缩蛋白(dystrophin)产量的主要目标。这在中情局内部引起了一些摩擦。

政客和患者团体对FDA施加的游说压力使情况进一步复杂化。该机构被指责屈服于情感和轶事的请求，而不是依靠科学证据。

双方的论点都是有根据的。罕见疾病的临床试验异常困难，这也是Sarepta最初的试验规模如此之小，而且可能不是FDA所希望的方式的原因之一。这种药物有一定的效果，可能会被证明与临床相关，目前没有替代方案。允许该公司出售该产品可以产生足够的资源来收集更多的患者数据，并进行更广泛的试验(FDA的输入和监督有助于确保试验的严谨性)。这将更牢固地证明药物的有效性(或不足之处)，如果结果证明无效，就可以将其撤回。

另一方面，批评者认为，这种对科学证据的否决为其他公司进行力度不足的试验，然后通过游说获得批准打开了大门。在一个医疗资源有限的世界里，为未经证实的治疗方法支付相对较高的价格，意味着削减在已经证实的药物上的支出。医疗保健提供者是否有责任资助一家公司的临床研究?

监管有一定的灵活性空间，但如果过度放松，整个体系就有崩溃的风险。