FDA批准首个镰状细胞药物近二十年来

美国食品和药物管理局(FDA)批准了一项药物缓解与镰状细胞病的并发症五岁以上的患者。Endari,通过形式的氨基酸谷酰胺开发的以马忤斯生命科学,是美国fda批准的第一个治疗儿科病人和近20年来首次为成年人。

镰状细胞病是一种遗传性疾病,主要影响黑人人口。β球蛋白基因的突变让患者异常的血红蛋白,血红蛋白可导致红细胞阻止血管和限制氧气输送。它影响着大约100000人在美国和大约25%的人在非洲中部和西部。

Endari减轻疼痛、肿胀和出现危及生命的急性胸部综合症增加自由循环血液中谷氨酰胺的量。红细胞生成抗氧化剂使用免费的谷氨酰胺。这些抗氧化剂有助于保护镰状细胞的氧化应激,这使得它们不太可能困在血管和毛细血管。

以马忤斯得到了支持和鼓励发展Endari在美国和欧洲机构指定的治疗的孤儿药。