在美国通过实验性药物“尝试权”法律后受到批评

美国政府有争议地宣布，将允许未经批准的实验性药物用于绝症患者。国会于5月22日通过的“尝试权利”法律将适用于用尽所有批准的治疗方案和无法参加临床药物试验的患者。实验药物必须通过美国食品和药物管理局(FDA)批准的I期安全测试。

批评人士说，这项立法可能会给病重的病人带来虚假的希望，并削弱FDA的权力。大多数实验性药物最终都无法帮助患者。例如，癌症药物进入临床试验的成功率为最近计算为3.6%。

将其称为“询问权”法比“尝试权”法更准确

乔纳森·达罗，哈佛医学院

该法案还限制了药品发起人、制造商、处方者或配药者的责任。然而，制药公司不会被迫交出试验药物。

他说:“称之为‘请求权’法比‘尝试权’法更准确。它不会强迫医生开处方，也不会强迫制药公司支付或供应药物。乔纳森·丹诺美国哈佛大学医学院的药物经济学专家。为了符合资格，患者必须用尽所有其他治疗方案。

大的期望

特朗普总统于5月30日签署了这项法案，他称赞了这项法律，并表示“很多尝试都会非常成功”。白宫表示，这将为每年100多万死于绝症的美国人提供“一种新的工具，让他们在治疗方面做出可能挽救生命的决定”。

然而，已经有一个允许患者申请实验性治疗的方案。FDA说批准的99%这种“扩展访问”请求。然而，批评人士抱怨该机构在处理请求方面太慢。新法律将FDA完全排除在外。

这项法律是削弱FDA的努力的一部分

Annette Rid，伦敦国王学院

学者、医生和其他人都反对这项立法给众议院能源和商务委员会领导人写了一封信．他们声称，该法案“将把FDA从临床试验之外获得研究性疗法的初始授权过程中移除”，并给脆弱的患者和家庭带来“虚假的希望”。数十个病人组织发来了一封类似的信众议院。

特朗普在签署法案期间五次使用“治愈”一词，并预测该法律将挽救数十万人的生命。然而，达罗警告说:“重要的是要记住，大多数实验性药物在二期或三期试验中失败了，这些失败的药物往往弊大于利。”即使在获得FDA批准的少数药物中，真正的“治愈”也极其罕见。

FDA专员Scott Gottlieb此前表示，患者获得实验性药物面临的最大障碍是行业。制药公司通常小批量生产试验药物，这是一项昂贵的工作，而且通常没有剩余。小公司在提供试验性药物批次时可能面临人员或管理资源的限制。

削弱FDA?

戈特利布表示，他将建立与法律相一致的额外保护措施。共和党参议员罗恩·约翰逊随后明确表示在一封信中FDA应该被排除在外他写道，这项法律意在削弱、而非增强FDA对人们生活的权力。他说，这并不意味着要赋予FDA更多权力，或让FDA能够制定新的指导方针、规则或规定。约翰逊是该法案的主要起草人。

目前还没有迹象表明，这项法律是否会被追踪，以确定它是否挽救了生命。无论如何，这都是困难的。达罗说:“如果某人服用了一种试验性药物，后来死亡了，很难知道这种药物是加速了死亡，还是推迟了死亡，或者这个人是由于疾病的自然过程而死亡的——除非你进行随机对照试验。”

生命伦理学家安妮特掉英国伦敦国王学院(King’s College London)的教授表示，需要把这项法律放在美国放松监管的政治背景下看待。这是削弱FDA的努力的一部分，并利用FDA阻碍创新进入患者的比喻。“将近40个州已经批准了‘尝试权’立法。这些法律的模板来自戈德华特研究所他认为治疗决定是病人和医生之间的私事，国家或政府不应干预。

里德说:“从公共卫生的角度来看，这是令人不安的，因为FDA在保护患者免受无效干预方面发挥着重要作用。”“患者受益于FDA参与扩大准入计划，该计划于1987年首次推出。里德解释说:“FDA通常比治疗药物的医生更了解正在考虑的研究药物，因为他们可以访问机密数据，否则受产权保护，如果他们看到对特定患者的干预可能不是一个好主意，他们可以踩刹车。”

四位前任食品药品监督管理局局长表示担忧“尝试的权利”法律可能会削弱对弱势患者的保护。