基因编辑婴儿丑闻引发监管反弹

中国研究人员贺建奎因帮助制造出第一批基因编辑婴儿而臭名昭著，他对自己的成就感到自豪。然而，他的行为现在可能引发全球监管机构对基因编辑的反弹。

周二，贺建奎透露了他是如何编辑人类胚胎的一个演示在第二届人类基因组编辑国际峰会在香港。使用Crispr-Cas9基因编辑工具改变了几个胚胎的DNA，以使它们能够抵抗艾滋病毒。这些胚胎被植入，结果一对夫妇生下了双胞胎女孩。遗传学家对这一进展感到担忧，因为这些婴儿的DNA编辑将遗传给他们的任何孩子。

他的研究遭到了遗传学家的猛烈抨击，认为这是不必要的，在伦理上应受到谴责。贺建奎所在的深圳南方科技大学表示，他们不知道这项涉及7对夫妇的试验。中国政府表示，将停止审判，并开始调查。

“我们希望科学家能够自我调节，每个人都能明智地遵守广泛的协议，”他说Kiran Musunuru他是美国宾夕法尼亚大学的分子生物学家。“我们显然失败了。我们无法自我调节。我强烈怀疑我们将在国家层面看到更多的立法和监管，甚至在中国这样的国家。

说实话，我最初的反应是恐惧

Kiran Musunuru，宾夕法尼亚州立大学

的首届国际峰会2015年12月在华盛顿特区召开的关于人类基因编辑的会议上，为科学家提供了指导方针。有些人认为暂停关于胚胎编辑，而不是指导方针。

结案陈词第二届峰会的组织者批评他不负责任，指出研究设计糟糕，未能达到保护患者的道德标准，缺乏透明度。现在，这场争议可能会对监管产生影响。

有缺陷的数据

最初有人怀疑基因编辑婴儿的故事是一场骗局。这在一定程度上是因为宣布这一消息的方式——不是在科学期刊上，而是通过新闻机构美联社。但是，在事件发生之前，Musunuru从美联社那里得到了有问题的数据，并立即确认了事实。

Musunuru说:“说实话，我最初的反应是恐惧。“更糟糕的是，这两个胚胎从一开始就有明显的缺陷。很明显，编辑没有达到预期的效果，因为它们是马赛克，不同细胞之间的编辑不一致。”

研究人员的目的是敲除CCR5受体的基因。艾滋病毒利用它作为进入免疫细胞的大门。这种基因的自然突变使人对艾滋病毒几乎完全免疫。然而，CCR5在免疫系统中的作用尚不完全清楚。更糟糕的是，CCR5基因的自然突变被怀疑使人们更容易感染西尼罗河病毒和流感等疾病。

中国的担忧

编辑这些胚胎也不是什么了不起的科学成就。穆苏努鲁指出:“他只是做了别人做过的事，但不愿意逾越道德底线。”其他人则更加严厉。他说:“我对一些傻瓜这样做并不感到惊讶，关注和名声的诱惑对一些人来说太强烈了。约翰Doench他是美国布罗德研究所的遗传学家。“然而，这对一个领域、一个机构甚至一个国家的声誉造成的影响，让我感到难过。”

多年来，基因编辑界一直在悄悄表达对中国的担忧，尽管研究人员小心翼翼地不点名中国同事。“这项工作不可能在欧洲或美国完成。中国的环境更加宽松。”

去年，一位中国科学家找到了MusunuruPCSK9基因参与胆固醇代谢的。随后，他被问及下一步如何证明该药物在临床应用中是安全的。穆苏努鲁说:“我吓坏了。“我认为在胚胎中去除胆固醇基因是没有意义的。心脏病是一种影响老年人的慢性病。”

关于如何获得参与试验的夫妇的同意，仍然存在严重的问题。“患者得到的同意书错误地陈述这是一项艾滋病疫苗试验，并将研究与治疗混为一谈，声称他们'可能'受益，”评论说的限制他是美国威斯康星大学的生物伦理学家。她是第二次峰会的组织委员会成员，并指出贺建奎透露“有第二次早孕”，以及更多编辑过的胚胎。

不相干的恐惧

编辑人类胚胎的一个担忧是，Crispr-Cas9可能会引入靶基因以外的突变。中国研究人员发现了一个脱靶缺失，但认为这不是问题。其他人则不那么肯定。“基因突变会产生不可预测的影响。从理论上讲，它们有可能导致癌症或其他疾病，”Musunuru说。

研究人员担心，这一丑闻将为负责任的基因编辑设置障碍。夏尔担心现在会有人呼吁彻底禁止，但他说“禁止既没有必要也不明智”。她说，严格的法规可以管理生殖细胞编辑的发展和未来的使用。

问题仍然是基因编辑需要更严格的监管，还是这是一个流氓运营商。“科学界已经一致认为不应该这样做，但这个人却规避了规则，”Doench说。“这名男子似乎在几个方面都有欺诈行为，包括欺骗他所在的机构，违反知情同意的道德准则。我不知道还能做些什么来防止这种情况。”

Musunuru认为，人们的强烈反应让何某感到意外。他急于成为第一个制造基因编辑婴儿的人。他想出名。我认为他没有意识到这将是一个耻辱。穆苏努鲁说，这次惨败将成为教科书上的例子，告诉人们如何不进行医学研究。“这不是历史性的科学成就。这是历史性的道德违背。”

更正:Kiran Musunuru的隶属关系于2018年12月3日更新