当监管合作走得太远时，我们都是输家
制药监管机构在2021年承担了比正常情况下更多的风险。大流行给迫切需要尽快为患者提供Covid-19疫苗、抗体和抗病毒药物带来了巨大压力，同时要坚持安全性和有效性标准。这一结果成功地展示了，当企业和监管机构灵活工作、在专业距离范围内合作时，一切皆有可能。
这些决定无疑是迅速作出的，而反疫苗运动人士试图散播怀疑的种子，歪曲了这一事实。但这些决定一般都有确凿的证据和独立的科学建议作为支持。但美国食品和药物管理局(FDA)却不能这样说。一种治疗阿尔茨海默病的抗体获得批准6月。
Biogen公司的Aduhelm (aducanumab)是基于临床试验数据获得批准的，乐观地说，这些数据是脆弱的。FDA的咨询委员会投票以压倒性多数反对通过。但该机构——没有义务遵循委员会的建议——还是继续推进(诚然，要求该公司继续试验，以证明它是否真的有效)。这一决定导致三名委员会成员辞职。美国食品药品监督管理局代理专员珍妮特·伍德考克现在也呼吁独立调查Biogen高管和FDA工作人员在提交过程中的关系。
从Biogen的销售情况来看，似乎很少有医生相信该公司的说法慢．报告中还出现了可能的严重副作用，包括一例死亡可能与该药物有关．欧洲药品管理局(EMA)的咨询委员会已经有了投票反对批准aducanumab．EMA尚未公布最终决定，但外界普遍预计EMA将拒绝批准。
其中一个问题是，很难通过临床试验证明一种药物对治疗阿尔茨海默氏症的缓慢认知衰退有效。因此FDA要求在上市后提供进一步的数据。但这些要求因执行不力而臭名昭著，企业被允许拖拖拉拉，而几乎没有后果。例如，Sarepta的Exondys 51 (eteplirsen)就被(有点争议)2016年被批准用于治疗杜氏肌营养不良症．但FDA规定的验证试验直到四年后才开始．虽然在试验设计中肯定有技术上的复杂问题需要解决，但FDA最初拒绝批准Sarepta的后续药物Vysondys 53 (golodirsen)时，这种延迟被认为是一个因素。Sarepta提出上诉，Vysondys 53最终获得批准。该公司还表示，要求验证性试验对Vysondys 53及其第三种药物Amondys 45 (casimersen)的启动更迅速。百健表示该公司计划于2022年3月向FDA提交验证性试验方案，研究计划于2026年完成。
当然，如果这是将迫切需要的药物推向市场的有效过程，那么我们的监管机构就有责任确保他们的决定得到及时和严格的重新审查。
Ed:本文于12月20日更新，以澄清Sarepta验证试验的一些方面。
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