Crispr-Cas9基因编辑发明者获得诺贝尔化学奖

诺贝尔化学奖委员会的Pernilla Wittung-Stafshede谈到今年的诺贝尔化学奖时说:“许多人一直在等待它。詹妮弗Doudna来自美国加州大学伯克利分校Emmanuelle贝纳来自德国马克斯·普朗克病原体科学研究所，用于开发Crispr-Cas9基因组编辑。基因编辑系统被发现了就在12年前，而这些遗传剪刀可以使基因失活或引入新的任何种类的细胞-动物，植物或微生物。

英国皇家化学学会主席汤姆·韦尔顿称该奖项“实至名归”。万博代理他说:“编辑基因的能力为科学研究提供了一个令人难以置信的工具包，从对抗和预防疾病到养活不断增长的全球人口，这将造福子孙后代。”

威尔顿补充说:“我也非常高兴地看到诺贝尔奖委员会选择表彰两位活跃研究领域的杰出女性——她们的团队合作是科学突破如何建立在真正的全球研究人员社区基础上的一个例子，她们可以成为所有性别有志科学家的榜样。”事实上，这是诺贝尔化学奖第一次全部由女性团队获得。杜德纳和夏彭蒂埃也是诺贝尔文学奖自1901年设立以来获得该奖项的第六位和第七位女性。

杜德纳和夏彭迪埃的合作，引领了他们里程碑式的2012年科学他们是在波多黎各的一次会议上认识的。2006年，Charpentier开始研究有规律间隔的短回文重复序列(Crispr)——在微生物中发现的重复DNA序列，是古老抗病毒免疫系统的一部分。Doudna反过来识别了crispr相关(Cas)基因，这些基因编码的蛋白质能够解开并切割进入细胞的病毒DNA。

2011年，两人见面时，夏彭捷刚刚展示了这一点酿脓链球菌细菌拥有小的反式激活Crispr RNA (tracrRNA)分子，可以将由Crispr DNA序列制成的长RNA片段转化为它们的活性病毒靶向形式。Doudna和Charpentier进一步证明，Crispr-RNA、tracrRNA和Cas9蛋白的组合可以切割病毒DNA。然后，他们将Crispr-RNA和tracrRNA结合成一个称为引导RNA的单一分子，从而简化了系统。与Cas9结合，他们现在可以在任何时候切割任何DNA序列，只要选择引导RNA的Crispr部分来匹配应该进行切割的代码。

在不到十年的时间里，这种极其有效的基因编辑工具出现了爆炸式的新发展和发展应用程序从培育能够抵御高温的植物，到首次尝试治愈血友病等遗传性疾病。

巨大的责任

然而，今年诺贝尔化学奖委员会主席Claes Gustafsson说:“这种工具的巨大力量意味着我们需要非常小心地使用它。”今年早些时候，中国遗传学家贺建奎被判入狱三年获奖原因是使用Crispr-Cas9编辑人类胚胎的DNA，然后将其移植到足月，据报道这是为了防止他们感染艾滋病毒。

但在充分的伦理监督下，Crispr有可能对制药业产生巨大影响。夏彭蒂埃和杜德纳都推出了基于Crispr技术的分拆公司。就在昨天，Doudna的Scribe Therapeutics宣布与Biogen合作2000万美元，开始研究肌萎缩性侧索硬化症的治疗方法。

诺贝尔奖委员会的选择让许多人感到惊讶，不仅是因为这项发现是最近才发现的——例如锂离子电池，该奖项通常是在事实发生几十年后颁发的——而且是因为Crispr技术是一场正在进行的专利战的一部分。

2012年，Doudna和Charpentier提交了一份专利申请，7个月后，Broad研究所又提交了一份单独的专利申请冯张他是最早在人类细胞培养中展示Crispr基因组编辑技术的研究人员之一。这两项专利都被授予了，但杜德纳所在的加州大学伯克利分校(University of California, Berkeley)提出了干扰程序，试图撤销布罗德的专利。到目前为止,这两项专利都得到了支持．

有些人对今年没有第三位获奖者感到失望——在过去的8年里，该奖项已经被三位获奖者摘得。建议包括Crispr序列发现者Zhang旧金山Mojica而且本土知识VirginijusŠšnys他展示了第一个使用Cas9蛋白的可编程DNA切割。

然而，古斯塔夫松拒绝就诺贝尔委员会是否考虑过让其他人获奖的问题发表评论。