改变游戏规则的新技术正在推动制药业向前发展,并激发了以患者为中心的药物的新浪潮。越来越多的人在制定药物时考虑到患者的舒适度,确保它们易于服用,不会损害患者的生活质量。在设计、开发和制造药物时,以患者为中心越来越多地处于最前沿。

Nanoform的首席商务官克里斯蒂安·琼斯(Christian Jones)分析了Nanoform的Starmap在线人工智能(AI)平台和Cess(超临界溶液控制膨胀)纳米颗粒技术如何帮助转型。这可能使生产更环保的药物成为可能,这些药物在低剂量下有效,副作用也更小。在这里,Jones讨论了制药行业如何应对这些挑战,为患者赋权,创造创新的未来。

病人的雕像

来源:©Nanoform

Nanoform位于赫尔辛基总部中心的病人雕像

近年来,我们看到患者在制药行业中变得越来越有权力。你能解释一下向以病人为中心的转变吗?

以病人为中心对不同的人意味着不同的东西,所以最重要的是提供一个定义。这可能意味着任何事情,从提供满足患者需求的定制药品,到改善医疗效益和药品的市场认知——例如,实施具有环保意识的生产过程。很多人不会认为这是一个以病人为中心的角度,但这是因为它是关于设计病人真正想要的药物。在一个联系越来越紧密、信息获取越来越多的世界里,制药公司和患者之间的透明度已成为一种期望,而不是一种奢望。因此,患者在自身健康方面发挥着越来越积极的作用。个性化医疗的出现进一步强调了这一点。

我们的Cess工艺可以使进入市场的改变生命的药物数量翻倍

此外,医疗依从性已成为该行业日益关注的问题,患者未能遵守他们的药物方案。这往往是一个问题,当患者被期望服用导致不良副作用的高剂量药物,或通过不方便和不舒服的给药途径。患者的依从性差在老年人中尤其突出,他们通常有复杂的药物方案,导致各种不必要的副作用。此外,30%的老年人患有口干症(口干)或吞咽困难,使口服大剂量药片成为问题。

通过将患者的需求置于药物开发的最前沿,制药公司可以制定出患者乐意服用的药物,并降低患者的药物负担,最大限度地提高整体健康、生活质量和药物的成本效益。

如果我们对比一下美国和欧洲的市场,很明显,美国正在让患者对自己的处方有更多的控制权。制药业的目标应该是进一步推动这一点,并在更全球的范围内实施以患者为中心。

在实现更大的以病人为中心的道路上存在哪些挑战?

一个关键的挑战是许多小分子候选药物的溶解性和生物利用度差,往往导致药物在胃肠道中的吸收不良。因此,需要更高的药物剂量来达到预期的治疗效果,随之而来的是并发症。较高的药物剂量消除了高度优化和量身定制药物的机会,并导致副作用的伴随增加。溶解度和生物利用度差甚至会阻碍一种改变生命的药物进入市场。

纳米颗粒工程是克服这一挑战的一种有前途的方法。通过显著提高候选药物的溶解度和生物利用度,我们的Cess工艺可以使进入市场的改变生命的药物数量翻一番。

手拿药丸

来源:©Nanoform

你能描述一下制药公司正在采取的一些行动,以确保患者处于药物开发的最前沿吗?

作为一家制药公司,有很多方法可以增加价值,并推动行业以患者为中心。但要实现这一点,关键是制药公司要了解患者的问题,无论是涉及临床效益还是对更环保流程的渴望。

尽管制药公司已经在倾听,但它们还有更多的事情可以做。在整个临床试验阶段更好地与患者和研究对象接触是很重要的,但让患者参与决策并将他们的需求放在首位也是关键,不仅在配方阶段,而且在整个药物发现和开发过程中都是如此。作为促进药物开发过程的技术开发人员,我们认为创造创新来改善患者的生活是我们的义务。

这反映在505(b)(2)项申请(基于已获批准药物的产品的简化审批流程)的增加中,制药公司寻求重新配制药物以提高患者为中心。通过保持药物的治疗效果,同时减少副作用,重新配制药物为患者提供了临床利益,同时通过简化药物进入市场的途径,为制药公司提供了商业利益。对于所有相关各方,505(b)(2)路线有可能提供一个智能和方便的解决方案。

随着Nanoform在纳米技术领域的运作,你能描述一下这种技术如何帮助加速以患者为中心吗?

Nanoform的技术改变了游戏规则。通过减小药物颗粒尺寸来克服原料药的溶解度和生物利用度挑战,可以实现提高药物疗效,并开辟新的药物传递途径。生活质量的显著提高是可以实现的——例如,从需要定期去医院就诊的注射制剂转变为可以在家服用的口服片剂。这也可以克服生物障碍,并使局部药物输送成为可能。如果我们考虑肺部和鼻腔疾病的吸入疗法,药物也可以绕过体循环,这有助于减少副作用。

为了实现最佳的以患者为中心,制药行业的公司必须超越自己的创造力

Nanoform的Cess技术是一种自下而上的纳米颗粒工程技术,包括直接从溶液中重结晶小分子API纳米颗粒。在与庄信万丰(Johnson Matthey)合作评估该技术的性能时,与其他行业标准颗粒工程技术(包括喷雾干燥)相比,该技术的溶解性能显著提高。此外,与葡萄牙生物技术公司TargTex的合作表明,与使用纳米研磨时相比,该公司的胶质母细胞瘤候选药物的药物负载增加了5倍,与原料药相比增加了200倍。这些研究的积极结果证明了“小”作为药物传递平台的力量。它为小分子和生物药物提供了机会。

人工智能也在塑造制药业。使用人工智能来预测成功的能力,如我们的Starmap人工智能平台,或帮助塑造药物设计,不应被忽视。我们新颖的稀疏数据人工智能驱动平台可以帮助制药公司重新评估以前无法使用的候选药物库,以确定它们是否适合我们的Cess纳米成形技术。这为以前被丢弃的药物进入市场创造了新的机会。

在开发以患者为中心的药物时应该考虑哪些关键因素?

最重要的方面是考虑病人的需要。制药公司必须平衡成本、上市时间和监管障碍。为了实现最佳的以患者为中心并推动该领域的进步,制药行业的公司必须超越自己的创造力,寻找机会将整个行业的创新结合起来。随着个性化药物输送系统越来越多地集成数字健康,包括精确给药和可穿戴技术的使用,这种趋势正在增长。

Aprecia和Nanoform最近的合作也体现了行业合作对促进高端健康解决方案的好处。我们正在共同探索各自技术在纳米颗粒3DP剂型领域的协同效应。纳米形式的专利技术可以促进更简单、更快作用的药物配方。与此同时,Aprecia的3D打印ZipDose技术可以实现约1000mg的剂量加载,可以很容易地在口腔中分解。

我们很高兴能够为患者增加价值,改善他们的生活质量

将Nanoform的快速溶解纳米颗粒与Aprecia的ZipDose技术平台相结合,用于快速分解,可以为需要快速吸收的患者提供高效的口腔和口服药物。额外的好处可能包括低剂量产品,较少的辅料含量和减轻药丸负担。因此,客户和制药行业在以患者为中心的治疗中获得了新的能力。

最后,当涉及到平衡经济可行性和以患者为中心以扩大获取时,还有一些实际问题需要考虑。如果以患者为中心的配方生产成本很高,因此对客户来说也很昂贵,那么能够获得这种药物的患者就会更少。

您对以患者为中心的药物开发的未来有何看法?

有几个结果。首先,该行业将随着人口老龄化和数字技术的兴起而发展,这些技术使患者能够更多地了解他们的治疗方案,确保患者的生活质量继续得到优先考虑,行业的透明度继续增长。505(b)(2)路线将继续受欢迎,因为越来越多的制药公司评估他们的文库,寻找重新制定和改善以患者为中心的机会。能够实现以患者为中心的效益的创新技术将获得吸引力,并成为行业的主流。

最后,除了临床效益,制药公司将继续在更广泛的背景下研究以患者为中心意味着什么。预计这些药物开发过程中的碳足迹将成为人们关注的焦点,从环境的角度来看,公司有必要让患者放心。

就像我们决定减少碳排放一样,我们在日常生活中也在决定我们做什么,我们如何生活,以及我们如何理解药物制造。如果人们觉得某些产品的生产方式不友好,他们可能会更喜欢其他产品。

未来是光明的,我认为这是一个伟大的地方。在Nanoform,我们非常兴奋能够为患者增加价值,改善他们的生活质量。

传记:克里斯蒂安·琼斯

纳米形态的克里斯蒂安·琼斯头像

来源:©Nanoform

本文作者克里斯蒂安•琼斯(Christian Jones)是Nanoform公司的首席商务官,该公司是一家创新的纳米颗粒药物制造公司。Nanoform致力于通过应用其改变游戏规则的技术来克服药物开发和交付的挑战,从而改善全球患者的生活。

克里斯蒂安是一名训练有素的化学家,也是英国皇家化学学会的会员。万博代理他曾领导Prosonix的全球业务发展,在那里他的工作帮助他们从结晶平台转变为粒子工程/药物输送业务,后来以1亿美元的价格出售。Christian之前的经验还包括在主要cdmo担任高级商业职务,包括Reddy博士的实验室和Johnson Matthey。作为Johnson Matthey的商业总监,创新制药产品和解决方案,Christian是该公司粒子工程战略背后的驱动力。