诺华(Novartis) 87亿美元收购AveXis显示出基因疗法的吸引力

随着基因疗法似乎终于摆脱了它的麻烦过去，总部位于瑞士巴塞尔的制药巨头诺华公司通过收购美国Bannockburn公司的AveXis增加了在该领域的股份。诺华制药将斥资87亿美元(61亿英镑)收购AveXis, AVXS-101治疗罕见的遗传性脊髓性肌萎缩症。

诺华估计，脊髓性肌萎缩症患者的潜在市场约为23,500人，其中9 / 10患有1型脊髓性肌萎缩症的婴儿在两岁前死亡或永久依赖呼吸机。诺华首席执行长纳拉西姆汉(Vas Narasimhan)在电话会议上说，AVXS-101可以挽救这些儿童的生命。在迄今为止的主要临床试验中，AveXis声称AVXS-101使15名患者在至少一年的时间里免于呼吸或死亡，优于现有的治疗方法。

长期以来，开发基因疗法的研究人员一直在努力将基因安全地植入细胞。他们通常会把有缺陷的基因的工作版本插入病毒的空壳中，但这可能会导致非常有害的免疫反应。因此，AveXis使用腺相关病毒(AAV)，它不会引起人类疾病。

这是诺华第二笔与基于aav的基因疗法相关的交易。今年1月，该公司从总部位于费城的Spark Therapeutics获得了Luxturna的营销权，预付款1.05亿美元，分期付款最高可达6500万美元。2017年12月，治疗罕见遗传性视力丧失的Luxturna成为美国食品和药物管理局批准的首个基因疗法。

基思•汤普森英国细胞与基因治疗弹射公司(Cell and Gene Therapy Catapult)的首席执行官david david将这种疗法称为“未来的个性化药物”。他说:“对我们来说，大型制药公司对这一领域兴趣的增加反映出，目前的试验结果显示出这些活性药物的真正潜力。”

然而，基因疗法是否能提供永久性的治疗，从长期来看是否安全，仍然存在问题。超过50万英镑的价格标签也限制了欧洲已经批准的基因疗法的使用，比如GSK的Strimvelis．汤普森承认，考虑到进入市场所涉及的巨大研发支出，价格负担无疑是一个挑战。“然而，那些具有治疗潜力的药物必须以不同的方式来衡量。”